资讯

改善肺血管阻力 sotatercept获FDA突破性疗法认定

9日,Acceleron Pharma公司宣布,美国FDA已授予其sotatercept突破性疗法认定,用于治疗肺动脉高压(PAH)患者。Sotatercept是一款靶向TGF-β信号通路的在研疗法。

PAH是一种罕见的慢性进行性肺部疾病,患者肺部血管逐渐狭窄,导致心脏右侧负担日渐加重。PAH会导致心脏严重疲劳,还通常导致身体活动受限,心力衰竭和预期寿命缩短。根据新闻稿发布的统计信息,PAH患者的5年生存率约为57%。现有的疗法通常通过促进肺血管舒张来缓解患者症状,但没有解决疾病的根本问题。随着疾病的进展,患者需要直接向肺部摄入高剂量的药物。尽管有标准的护理疗法,许多PAH患者的疾病仍经常快速进展。

目前,越来越多的研究表明,BMP和TGF-β信号失衡是家族性,特发性和获得性PAH疾病的主要驱动因素。Sotatercept是Acceleron公司开发的一种在研药物,旨在作为TGF-β的选择性配体陷阱(ligand trap),重新平衡BMPR-2的信号传导。去年,sotatercept已被美国FDA授予治疗PAH患者的孤儿药资格。

▲PULSAR试验的设计(参考资料[2])

今年1月公布的2期临床试验PULSAR的结果表明,治疗24周后,与安慰剂组相比,sotatercept治疗组中患者的肺血管阻力较基线时降低了18%,达到了试验的主要研究终点。此外,治疗组中患者还达到了6分钟步行距离(6MWD)测试等多个次要终点。

“今年1月,我们公布了sotatercept在2期试验PULSAR中治疗PAH患者的顶线结果,”Acceleron公司总裁,兼首席执行官Habib Dable先生说:”基于这些结果,我们认为sotatercept有潜力改变目前的治疗模式,在现有疗法的基础上为PAH患者提供显著的临床益处。我们很高兴FDA可以授予sotatercept突破性疗法认定,这是我们开发的首款PAH治疗药物,证明了我们致力于为患者提供新疗法的使命。”

参考资料:

[1] Acceleron Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Sotatercept in Pulmonary Arterial Hypertension. Retrieved 2020-04-08, from https://www.businesswire.com/news/home/20200408005276/en/Acceleron-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-Sotatercept

原标题:速递 | 改善肺血管阻力,肺动脉高压新药获FDA突破性疗法认定

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。

关注【药明康微信公众号

https://med.sina.com/article_detail_103_2_80433.html

推荐阅读

Close